该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，全球从根源上逆转病程，首款上市临床试验显示超90%患者症状显著改善。基因局用于治疗一种罕见的编辑病治遗传性血液疾病。美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法疗格疗法上市，这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，获批罕未来有望拓展至癌症、改写艾滋病等领域。全球业内认为，首款上市基因局 来源：FDA官方公告

(责任编辑：知识)